21世纪经济报道记者唐唯珂
“不想再打针了。”这几乎是每一位接受生长激素治疗的矮小患儿及其家长心底最朴素的愿望。日复一日的皮下注射，不仅给孩子带来身体上的疼痛与恐惧，也让家庭背负着沉重的心理负担。
口服激素市场也一直在寻求突破技术壁垒。
近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网信息显示：金赛药业自主研发的口服小分子生长激素促分泌药物GS3-007a干混悬剂，正式获批开展用于治疗儿童特发性身材矮小（ISS）的临床试验。
这标志着国内首个口服生长激素促分泌药物正式向ISS这一更庞大的患者群体发起冲击。
持续寻找技术突围
生长激素治疗的百年历史，本质上是一场对“注射困局”的持久突围。
生长激素本质上是蛋白质大分子，口服后极易被胃肠道内的胃酸和蛋白酶降解，且难以穿过肠道上皮细胞膜被吸收，因此自20世纪20年代生长激素被发现以来，注射给药一直是唯一可行的路径。人类一直在沿着“降低注射频率”的方向迭代，却始终未能跳出“打针”的框架。
目前进入临床试验的GS3-007a并非直接补充外源性生长激素，而是一种口服小分子生长激素分泌素受体1a型（GHSR-1a） 激动剂。它通过作用于垂体的GHSR-1a，刺激人体自身的内源性生长激素释放，每日一次口服即可实现治疗。
简单理解：传统的注射型生长激素是“外力补血”，口服促分泌药物则是“激活自身造血功能”。这一路径选择，意味着生长激素治疗从“大分子蛋白的外源替代”迈向了“小分子药物的内源调控”的探索之路。
儿科学领域著名专家、华中科技大学同济医学院附属同济医院教授罗小平表示，“ISS患儿虽垂体结构与功能正常，但常表现为夜间生长激素脉冲峰值降低或脉冲频率降低，导致整体内源性生长激素暴露不足，从而影响生长速度。GS3-007a为生长激素促分泌素受体激动剂，可增加脉冲式生长激素分泌，提升内源性生长激素与胰岛素样生长因子-1水平，从机制上可用于ISS患儿的促生长治疗。”
从全球研发进度来看，口服生长激素赛道正进入竞速阶段。目前，全球范围内仅有3款用于生长激素缺乏症的口服药物处于临床试验阶段。
其中，美国Lumos Pharma公司的LUM-201面向PGHD适应证已完成Ⅱ期临床试验并达到主要终点，Ⅲ期试验已在招募患者。金赛药业的GS3-007a此次将ISS纳入临床试验版图。
2025年5月发表于《Advances in Therapy》（《治疗进展》）的一篇文章显示，中国儿童矮小症的发病率约3.2%，按照60%至80%的比例估算，ISS患病率约为1.9%至2.6%。而长春高新公告显示，国内PGHD发病率约为1/8600。这一差异化适应证布局，使金赛药业在口服生长激素的全球竞赛中占据了独特的战略位置。
此外，全球市场方面，日本Scohia Pharma公司的SCO-240采用口服选择性SSTR5拮抗剂设计，通过制剂技术保护蛋白质不被降解，并促进其肠道吸收，既能刺激生长激素分泌，又不影响其他垂体激素，临床数据显示其安全耐受。
资本市场叙事重构
业内普遍认为，GS3-007a的临床试验的推进，不应被孤立地理解为一款新药的研发进展，而应置于金赛药业乃至母公司长春高新（000661.SZ）战略转型的宏大叙事中加以审视。
金赛药业在生长激素领域构建了国内完整的粉针剂、水针剂、长效水针剂全产品线体系。然而，2025年年报显示，长春高新核心子公司金赛药业实现收入98.19亿元，同比下降7.98%；归母净利润4.87亿元，同比下跌81.83%。母公司长春高新全年归母净利润仅1.55亿元，同比下降94%。
昔日“东北药茅”的百倍增长神话，在集采常态化、竞争加剧和产品进医保的多重压力下正经历前所未有的阵痛。
在此背景下，GS3-007a的战略价值被赋予了远超单品销售的深层意义。
更深层的战略意图在于资本市场的叙事重构。2025年，长春高新研发投入高达29.36亿元，同比增长9.16%，研发费用创下历史新高。
2025年12月，金赛药业授权下属全资子公司上海赛增与美国Yarrow Bioscience, Inc.签订GenSci098注射液项目独家许可协议，上海赛增预计可获得1.2亿美元首付款及近期开发里程碑款项（含7000万美元首付款及5000万美元近期开发里程碑款项），合计至多可获得13.65亿美元里程碑付款，并有权在后续产品上市后获得净销售额10%以上的销售提成。
这笔交易的意义显然不止于金额本身。
正如年报所述，本次GenSci098注射液项目海外合作的达成，是公司创新研发实力获得国际市场认可的重要标志，不仅有效验证了自主研发管线的全球商业价值，也进一步充盈了公司现金储备，为后续创新管线研发投入、核心技术平台升级提供资金支持；同时也为公司搭建了国际化合作桥梁，助力积累海外临床开发与商业化经验，为创新产品出海、全球化战略持续深化奠定基础。
与此同时，长春高新已向港交所递交招股书，开启“A+H”双平台上市征程，口服生长激素的研发进程推进无疑将成为H股上市故事中最具吸引力的章节之一。
资本迷局：小药片能否撬动大市场？
在资本市场的喧嚣中，冷静审视GS3-007a的商业前景显得尤为必要。
从市场空间看，ISS的确是一个极具吸引力的赛道。依据 QYResearch 的调研发布报告，2024年，全球人类生长激素（HGH）药物市场规模达到59.06亿美元。据报告预测，到2032年，这一规模将大幅增长至94.90亿美元，充分展现出该市场广阔的发展空间。
根据央广网报道，60%至80%的身材矮小儿童病因无法明确，被归为ISS。据权威数据统计，目前中国身高位于第三百分位数（P3）以下的矮小症患者人数约为510万，其中就诊并确诊的矮小症儿童约为23万人。目前主要治疗手段为皮下注射类生长激素药物，主要包括每日一次的重组人生长激素和每周一次的长效生长激素。
但通往商业化彼岸的路途远非坦途。
金赛药业也明确提示：“创新药研发具有高风险，临床试验结果及最终获批存在不确定性。”
摩熵医药数据库资料显示，全球共有过9个用于生长激素缺乏症的口服药物，截至目前，仅有前文提到的3条管线仍然在研，其他产品或为“无后续进展报道”状态，或已暂停研究。
而从以往经验来看，新药临床试验到上市，通常需要5—8年甚至更长的时间，期间随时可能因安全性、有效性或政策因素而折戟。与此同时，生长激素是蛋白质类药物，口服后易被胃肠道内的胃酸、蛋白酶降解，生物利用度低。同时，蛋白质分子量大，难以穿过肠道上皮细胞膜被吸收。
更值得警惕的是，口服生长激素的市场教育并非易事。数十年来，医生和患者接受的观念是“生长激素必须注射才有效”，要让市场接受“吃药也能长高”这一新理念，即使研发成功，需要漫长的过程。
此外，生长激素市场的竞争格局正在迅速重构：维昇药业的核心产品隆培促生长素已于2024年获受理，预计近期获批上市，其凭借每周一次注射和常温保存6个月的优势，已直接对金赛药业的长效生长激素形成冲击。
可以预见的是，即使经历多重临床试验等到GS3-007a真正上市时，生长激素市场仍面临未知挑战。
