“史上最贵药”一针超1300万元将落地中国:治疗SMA只需一次静脉注射

2022年01月20日 15:40   21世纪经济报道 21财经APP   21视频

近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前,2021年10月21日,该药物所提交的临床试验申请获得受理。

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据悉,脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,其特点是进行性、使人衰弱的肌肉萎缩、无力。SMA患儿主要发病于婴幼儿,可能表现为肌张力减退,头部控制不良、“蛙腿”样姿势、呼吸困难、发育迟缓、脊柱侧凸或关节挛缩等症状。随着疾病的进展,运动功能逐渐减退。SMA是导致两岁以下婴儿死亡的首要遗传病因素,严重影响患者及看护者生活质量,且此前患者一直面临无药可用的窘境。

据公开消息显示,诺华Zolgensma是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法,国外定价212.5万美元(折合人民币约1358万元),也被称为“史上最贵药物”,不过,Zolgensma只需注射一次即可。目前,Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中,Zolgensma于2020年被日本纳入医保,患者只需支付30%费用;后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。

据诺华的财报,2020年Zolgensma的销售额达9.2亿美元,同比增长151%。2021年第三季度Zolgensma单季度业绩为3.75亿美元(其中美国市场1.26亿美元);前三季度合计10.09亿美元(其中美国市场3.51亿美元)。

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