本月起，国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》（以下简称“818号令”）正式施行。生效前一天，国家卫健委配套的《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》火速发布，首次完整勾勒出我国细胞基因治疗（CGT）临床转化的审批全流程，确立了“卫健委技术审批+药监局药品审批”并行的双轨制监管格局。一个长期处于灰色地带、市场规模有望突破千亿的产业，正式驶入法治化轨道。
而在广州南沙，这个十年前生物医药产业几乎为零的区域，正悄然崛起为“中国细胞疗法第一区”。作为全国细胞与基因治疗先行区，这里已聚焦超40家CGT企业，落地12项技术，累计惠及患者超百人。新规叠加先发优势，广州南沙将如何持续抢跑？
灰色地带 新规亮剑
干细胞能修复受损组织，免疫细胞可攻击肿瘤——“细胞疗法”被誉为医学的“第三次革命”。但因监管滞后，乱象丛生。尤其是干细胞疗法，被广泛包装进抗衰、美容、慢病管理和疑难病治疗场景，成为最容易被商业化话术裹挟的领域。
“这个行业长期处于灰色地带。”瀛和广州律师事务所高级合伙人陈北元指出，“譬如打一针干细胞，收费从十几万到几十万不等。甚至一些医美机构也在做。”
乱象的根源，在于巨大的临床需求与模糊的监管规则之间的落差。一方面，大量疑难杂症患者“无药可用”，细胞和基因治疗往往是最后的希望。另一方面，人们对抗衰老、提升免疫力等健康美丽需求同样井喷。“过去法规模糊，导致一部分企业没有严格按规矩办事。”广东医谷执行总裁谢嘉生感慨称。
“以药代业、以研代商”成为了行业潜规则：有的企业把本该走药品审批的通用型产品，包装成“个性化医疗技术”走备案通道，绕开严格的临床试验要求；有的机构打着“临床研究”的旗号，向患者收取高昂费用，质量却经不起推敲。
对于真正有技术、有情怀的创业者而言，灰色地带带来的不是便利，而是焦虑。“你收了钱，不合规；你不收钱，企业活不下去。”陈北元直言，许多CGT企业投入巨额研发经费，产品有初步疗效证据，却无法获得合法回报。有的企业不得不远赴海外开展业务。
正因如此，818号令的出台，被业界视为“历史性的跨越”。
新规确立了“药品”与“技术”双轨并行：通用型产品走药品注册路径；个性化程度高或罕见病产品走医疗技术审批路径。技术路径最大的门槛是：实施机构必须是三甲医院。“这是行业洗牌的核心变化。”陈北元说，非三甲医院不具备资质，一大批机构将被淘汰。同时，新规明确，临床研究机构不得向受试者收取与研究有关的费用。过去以制备费、检测费、管理费等名义转嫁成本的模式，将失去操作空间。
这也意味着，今后患者也不能随意在美容院或小诊所接受所谓的“干细胞治疗”，必须去正规三甲医院，经过严格的伦理审查和知情同意。
新规还明确了严厉的法律责任，并首次将医疗机构及医务人员列为直接责任主体。“原来是劣币驱逐良币，这个制度就是要实现良币驱逐劣币。”陈北元说。
先行先试 南沙布局
当全国大多数区域还在研究新规时，南沙已经跑在前面。这并非偶然，而是长达十年的战略布局。
2014年，广东医谷落户南沙。彼时南沙生物医药基础薄弱。“我们当时就在考虑，南沙这样的区域应该重点发展什么产业？”谢嘉生回忆道。他们判断：南沙作为国家新区和自贸区，拥有政策创新优势，适合发展最前沿的基因和细胞产业。基于这一考虑，2018年广东医谷正式开园时，就已重点招揽了一批基因细胞治疗企业落户，包括中国第一个拿到基因编辑药品临床批件的博雅辑因。
如今，南沙已集聚40多家CGT企业，覆盖基因治疗、免疫治疗、干细胞、外泌体等全细分领域，集聚度在国内首屈一指。代表性企业包括做TCR-T免疫细胞的天科雅、做NK细胞的蒽恺赛、做AAV基因治疗的霖南基因，以及做个体化肿瘤疫苗的润生细胞等。
2023年，国家发改委等发布《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，探索细胞与基因治疗临床应用，为技术转化提供了重要政策支撑。这是全国首个明确支持CGT临床转化的地方政策。
目前，南沙已批准12个项目可以在南沙的三甲医院进行临床应用。这一政策在全国造成了巨大影响，随后博鳌、北戴河等地也开展了类似探索。谢嘉生说，“南沙的先行先试为国家出台正式的法律法规提供了先进的经验。”
临床成果同样亮眼。截至2026年3月，霖南基因的β-地中海贫血项目，50例完成、81例采集，已出组的26例100%脱离输血，中位植入仅18天——国际上通常需要30天以上。这意味着，曾靠终身输血维生的重型地贫患者，在南沙实现了“一次治疗、终身治愈”。此外，79岁脑梗患者治疗后口角歪斜改善、肢体功能恢复；60岁膝骨关节炎患者重获行走能力。更有一位2岁瑞典罕见病女童慕名而来，治疗后身体机能开始恢复。赛隽生物、汉密顿生物等企业的项目也在肝衰竭、肛瘘等领域取得国内领先进展。
南沙“先行先试”政策的核心逻辑，是让高尖端的细胞疗法从实验室加速走到病床前。相较于传统药物动辄10年的上市周期，这种模式大幅降低了技术转化的时间和资金成本，撬动了三方共赢——企业有了造血能力，医院有了科研阵地，而患者，有了治愈的“救命稻草”。
新政之下，优势何在？
全国统一政策出台后，南沙的先行先试优势能否保持？
谢嘉生对此持乐观态度。他给出三点判断。第一，多了一个选择。企业既可走南沙意见，也可走818号令。第二，产业链优势不可复制。南沙多年形成的集聚效应和完善的上下游配套，其他区域短期无法追赶。第三，经验效率优势。南沙的三甲医院、企业和监管机构已经跑通过程，熟悉申报流程，配合更加顺畅。
针对“新政冲击导致医谷实验室空置”的传言，谢嘉生澄清：个别企业因经济周期和融资困难而收缩或退出，但截至目前“没有一家是因为818号令离开的”。
不过，新规之下，并非所有企业都能过关。
谢嘉生指出，一些过去做灰色临床应用的专家型小微企业，在新规正式生效以后，没有经济实力去正式开展合规的临床研究。“新规的门槛不低，对创新性、规范性和长期监管的要求很高。”它们的出路只有两条：要么被淘汰，要么有实力的企业和平台合作转化技术。作为运营方，广东医谷也正从三方面赋能相关企业：资金上对接风投和银行；规范上引入CRO机构帮助研究数据合规；资源上牵线三甲医院和PI。“小微企业想对接好的三甲医院和PI，还是有难度的，我们过去在这方面做了很多积累。”
广州如何持续引领中国CGT新赛道？
818号令的落地，标志着CGT产业正式进入“有法可依、规范发展”的新阶段。
但行业洗牌在所难免：个性化、罕见病限定将大批通用型产品推向药品路径；多中心验证要求提高了转化门槛；三甲医院绑定将淘汰一大批弱势机构；合规成本上升将加速行业出清。
不过，机遇同样清晰：监管路径明确，企业不再“摸着石头过河”；收费通道合法化，转化应用获批后可合规收费，产生收入流；保护期机制为先行者提供市场独占期；产业化加速，资本将向合规头部集中。
对于南沙而言，这场变革不是削弱，而是强化。“最终还是要惠及患者，”谢嘉生说，“在政策指引下，强者恒强，资源会向头部的优秀企业集中，人才也会向这些优秀企业集中，应该会更快地促进行业发展。”这与陈北元的判断不谋而合：“这是在法治的轨道上推进医学革命。”
面向未来，南沙正在夯实产业底座。2025年至2026年，南沙先后启动三大核心平台：投资2亿元的大湾区临床级种子细胞库、总投资6815万元的大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心、由中山三院牵头的广东省干（体）细胞全生命周期数据管理平台。从种子细胞供应、质量检测到数据溯源，形成坚实的底层支撑。
818号令的落地，将使得南沙的先发经验有了更大的舞台。当法治红线划清，当政策红利与产业基础双轮驱动，广州南沙正在回答一个问题：一个“先行先试区”，如何真正成为“中国细胞疗法第一区”。而对于那些率先吃透政策、绑定三甲医院、完成多中心验证、布局南沙的企业而言，这场大考不是终点，而是通往千亿赛道的新起点。
