21世纪经济报道记者 唐唯珂 广州报道 “港澳药械通”再扩容。

2月18日，广东省药品监督管理局、广东省卫生健康委员会发布了第二批粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械目录（以下简称“目录”），包括阿培利司薄膜包衣片、布西珠单抗、卡马替尼、厄达替尼片、布地奈德缓释胶囊、注射用羟钴胺素等6款药物，以及一款细胞分选/处理系统作为医疗器械入选，涉及诺华、杨森等多家企业。

去年8月27日，首批目录发布，涉及罗氟司特片、恩曲替尼胶囊等7个药品；此外，器械产品包括：磁力可控延长钛棒、手动延伸器、牵引杆电磁牵引器、标点-内窥镜染色标记墨水。

根据《广东省粤港澳大湾区内地急需进口港澳药品医疗器械管理暂行规定》（以下简称《暂行规定》），临床急需进口港澳药品是指粤港澳大湾区内地医疗机构临床急需、已在港澳上市的，且不属于麻醉药品、精神药品、兴奋剂目录中的蛋白同化制剂和肽类激素等实施进口准许证管理的药品；临床急需进口港澳医疗器械是指港澳公立医院已采购使用、属于临床急需、具有临床应用先进性的医疗器械（以下简称急需药械）。

《暂行规定》指出，对进口的急需药械实行目录管理，并进行动态调整、及时公布。急需药械应当在申请进口使用的医疗机构用于特定医疗目的。　　

“药械通”持续扩容

此次目录中药械再次扩容，其中“两替尼一单抗”也被纳入其中。

布西珠单抗用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD），据悉，与内地现有的治疗手段相比，该药起效更快、药效更持久、可减少患者用药频率，减少治疗风险和创伤，同时对难治病例更有效。布西珠单抗也是目前全球唯一获批的可在负荷期后每三个月注射一次的抗血管内皮生长因子药物，在针对湿性老年性黄斑变性（wAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）治疗中有独特的表现，能最大限度减少视功能的丧失或延缓进展。

厄达替尼是一种每日一次的口服泛成纤维细胞生长因子受体，可阻断成纤维细胞生长因子受体的活性。该药于2019年4月获FDA批准，用于携带特定成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者，其也是FDA批准的第一种FGFR激酶抑制剂。

卡马替尼则是美国FDA批准的首个特异性靶向MET外显子14跳跃突变（METex14）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗药物。该药已被批准在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特定医疗机构应用于非小细胞肺癌治疗临床急需。研究数据显示，卡马替尼在初治和经治患者的ORR分别达到67.9%和40.6%，中位OS分别为20.8个月和13.6个月。米内网数据显示，2020年卡马替尼全球销售额达3500万美元。

“港澳药械通”政策的实施，让粤港澳大湾区乃至全国的病人，能够率先使用到在境外已上市的优质药械。随着“港澳药械通”相关药械申报工作的推进，或将吸引本地医疗机构与跨国药企、医疗科技公司的合作，加快粤港澳三地医药标准的对接，实现粤港澳大湾区医疗产业共同发展。

2020年9月29日，国家市场监督管理总局、国家药品监督管理局等八部门联合印发《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》（下称《工作方案》），明确授权“在粤港澳大湾区内地9市开业的指定医疗机构使用临床急需、已在港澳上市的药品，由国家药监局批准改为由国务院授权广东省人民政府批准”“区域内开业的指定医疗机构使用临床急需、港澳公立医院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械，由广东省政府批准。”

去年1月起，“港澳药械通”开始试点，7月试点结束后，在全面总结试点工作经验的基础上，广东省药监局牵头组织制定印发了《暂行规定》等政策配套制度文件，明确了指定医疗机构必须具备的条件、进口药械的范围、审批模式、各方责任、风险控制等具体内容及要求。

而根据《工作方案》所提出的总体目标，到2022年，基本建立粤港澳大湾区内地医疗机构使用港澳上市药品医疗器械的体制机制；到2035年，建立完善的粤港澳大湾区药品医疗器械监管协调机制，为港澳和大湾区内地居民提供便利的药品医疗器械产品及服务。

港澳“药械通”惠及湾区患者

随着药械通政策的落地，越来越多的湾区居民从中获益，其中也包括香港居民。

虎年春节前夕，26岁的香港后生仔魏先生（化名）因患罕见血液肿瘤，在前往深圳隔离21天后，终于在香港大学深圳医院（以下简称“港大深圳医院”）获得治疗，成功打败了来势汹汹的“肿瘤君”——原发纵隔大B细胞淋巴瘤。

魏先生所使用的CAR-T药物于2021年6月在内地正式上市，他通过香港玛丽医院转介至港大深圳医院血液内科后成功接受CAR-T治疗，并借助 “港澳药械通”政策由境外引入的药物Pola单抗作桥接治疗，CAR-T输注后康复出院顺利返港。

年轻的魏先生怎么也想不到，自己会患上这个罕见的血液肿瘤病。

起初魏先生只是反复发烧和咳嗽，前往社区诊所检查以为只是普通感冒，直到2个月后，依旧反复不见好转，检查血氧后发现远远低于正常值范围，于是在医生建议下赶紧前往大医院拍胸片。“看到肺部发白的胸片结果，当时以为是肺炎或者肺结核，后面经过验血、CT一系列检查，才被确诊为得了血液肿瘤疾病，心情一下好失落。”魏先生回忆。

他在玛丽医院的主诊医生沈佩妍教授介绍：“魏先生做了一线大剂量化疗，但肿瘤短暂缩小后病情仍未好转。2021年6月，他被确诊为淋巴瘤中枢累及，做完放疗、二线化疗后，经评估依旧没有效果，情况不容乐观。”

在血液肿瘤疾病中，原发纵隔大B细胞瘤较为少见，大部分患者对化疗敏感，像魏先生这种对化疗不敏感、还很快转移到中枢的情况非常少见。在开展多学科会诊综合评估患者病情后，玛丽医院内科学系主任邝沃林教授及其团队提出一个新的治疗方案——CAR-T疗法。

CAR-T疗法（Chimeric Antigen Receptor T cell therapy，嵌合抗原受体T细胞疗法）是通过对患者自身的T细胞（人体的一种免疫细胞）进行基因改造，从而杀死体内癌细胞的方法，是一种全球前沿的免疫治疗肿瘤疾病的方法。

由于目前在香港上市的CAR-T药品没有魏先生的适应症，邝沃林教授很快联系到港大深圳医院血液内科主任朱知梅教授，告知了魏先生的病情并将其迅速转介至港大深圳医院。

“在此之前，我们血液内科已为CAR-T的引入准备两年时间了，CAR-T在内地于2021年6月正式上市时，医院很快完成准入工作。”朱知梅教授介绍。魏先生的转介恰逢其时。他和家人快速北上赴深，2021年11月2日到港大深圳医院血液内科接受治疗。

远在英国的朱知梅教授对魏先生的病情高度关注，他通过远程会诊指导，与李回军医生等团队成员时刻保持联络。一切准备就绪后，医护人员将魏先生体内淋巴细胞采集出来外送进行体外制备。在2-3周的制备期间内，血液内科团队需要做好桥接治疗，并采用含“港澳药械通”政策引入的药物Pola单抗的Pola-BR方案化疗，通过它能够让患者更好地桥接后续的CAR-T治疗。

与此同时，香港大学深圳医院肿瘤医学中心徐志渊顾问医生为魏先生开展局部放疗，辅加口服靶向药物，以期将肿瘤负荷降低，让魏先生在CAR-T治疗前达到最佳状态。期间，由血液内科、心血管综合内科、神经内科、医学影像部、肿瘤医学中心、成人重症监护中心等多成员组成的MDT团队，为魏先生的全程治疗多次组织会诊和讨论。

2021年12月7日，魏先生顺利接受30分钟的一次性输注，数百万个自身抗癌CAR-T细胞重回魏先生体内。家人们和治疗团队每个人都神经紧绷，身在海外的朱知梅教授也保持在线关注，面对CAR-T治疗后高达80%-90%的并发症发生率，大家都在默默祈祷。在团队的努力下，魏先生回输后22天内，没有任何严重不良并发症出现，其身体状况逐渐好转，12月29日，终于顺利出院。