21世纪经济报道 见习记者 林昀肖 实习生 兰鑫宇  “解决罕见病用药支付保障的关键并非在医学领域，而是在经济学方面。”日前，在由北京病痛挑战公益基金会举办的第五届罕见病合作交流会上，北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员陶立波教授就罕见病的支付保障问题指出。

据弗若斯特沙利文联合北京病痛挑战公益基金会发布的《2023中国罕见病行业趋势观察报告》显示，全球目前已知的罕见病超过7000种，全球罕见病患者已超过3亿，其中我国大约有近2000万患者与罕见病作斗争。但目前我国2000万罕见病患者长期面临着诊疗用药方面的挑战。这其中罕见病药品的定价机制及支付保障尚存在诸多堵点，也成为阻碍罕见病实现最后一公里的一大障碍。

在罕见病定支付保障方面，陶立波建议设立专门保障基金账户作为补充性机制，为罕见病患者和孤儿药的保障提供一个更加灵活和全面的途径。中国社会科学院世界社保研究中心主任郑秉文则提出设立“国家罕见病保障基金”的具体思路。

绕不开的高价难题

据了解，在2023年“国谈”初审目录中的19款罕见病药物，超过10款药物的年治疗费用在30万元以上，其中诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶ß注射液、汉光药业治疗酪氨酸血症Ⅰ型的尼替西农胶囊、协和麒麟治疗X连锁低磷性佝偻病的布罗索尤单抗的年治疗费用均超过百万元。

高价成为实现罕见病最后一公里绕不开的难题，从政府的角度而言，国家医保局医药服务管理司原司长熊先军认为，药品领域的企业自主定价不是市场定价。药品是一种特殊的商品，患者没有选择权，企业自主定价难以反映需求方的价格意愿，很多罕见病没有纳入医保，要归结于企业自主定价、定得很贵，造成价格明显偏离市场。熊先军强调：“罕见病患者的特殊保障机制绝对不是建立在天价药、高价药之上，而是建立在谈判价格形成基础上的。”

然而，在药品厂商看来，罕见病的价格较高有一定特殊性，赛诺菲（中国）罕见病及罕见血液病业务负责人俞蕾表示，企业选择做罕见病，意味着有更大的分母和极小的分子。分母是企业在研发、生产、推广、诊断与患者援助等环节产生的成本，将这些成本比普通病更高，同时企业还需要保证有合理的利润回报，分摊到极少数罕见病患者身上的药价就可能达到百万级别。

因此，支付保障成为实现罕见病药品可及，达成落地最后一公里的另一重要议题。对此，陶立波表示，解决罕见病用药支付保障的关键并非在医学领域，而是在经济学方面。“只要我们能够解决经费和激励机制的问题，我相信厂商将会积极投入研发和供应，而医生也会更愿意为罕见病患者提供更多诊疗服务。”

对于某些昂贵的罕见病孤儿药，基本医保往往无法提供足够的保障。在这种情况下，必须寻找其他机制来进行补充性的保障。

目前，有两种机制，一种是除国家基本医保外，政府、商业保险、医疗机构和公益慈善组织等多方机构共同合作，分摊罕见病的费用。例如，某种药品售价为100万，国家医保可负担30万作为上限，然后商业保险、慈善机构、企业等多方协调以便将费用分摊下来。这种多元化保障机制，如果能够实现，将有望解决罕见病昂贵的医药费用问题。

然而，这种分摊机制在管理方面也面临一些问题，陶立波指出：“其中主要的问题是产生高昂的组织成本。例如，国家医保承诺一年内为罕见病药品提供30万的费用，但是否能够保证筹集到剩下的70万？如果筹资不足，那30万的支付岂不是徒劳无功？”

第二种机制是补充保障机制，罕见病药品的高费用是必然的，药品制造商需要回收成本和获得利润，在这种情况下，厂商首先与国家医保进行洽谈，如果洽谈成功，就建立了一个保障基础。对于罕见病药品而言，只要能将费用降至年均30万以内，国家医保就会承担大部分费用，这样就解决了保障问题。但如果药品制造商和国家医保未能达成一致，那么单纯要求医保支付20万也是没有意义的。

建立罕见病专项保障基金

面对上述保障机制存在的困境，陶立波提供另一种思路，如果厂商暂时无法与国家医保达成协议，就应通过其他途径筹集罕见病的专门保障基金账户。该账户专门用于保障暂时无法纳入国家医保的罕见病药品，同时在过程中建立一个合理的机制，要求厂商在该专项保障机制中首先向第一位患者提供服务，并持续收集数据和证据。厂商每年需要逐渐调整费用，不能一直坚持高价不变，随着时间推移，当药品的价值得到临床专家的认可，并有足够的患者数据支持时，费用也会逐渐降至可以与国家医保谈判的程度，然后将药品纳入国家医保范围。通过这个专项基金腾出的空间，新的罕见病药品得以纳入，从而形成一个流畅的、持续更新的途径。

“如果这个运作问题得以解决，如果这个专项基金能够建立起来，相信罕见病患者和孤儿药的保障将拥有一个更加灵活和全面的途径。” 陶立波认为。

郑秉文也提出通过建立“国家罕见病保障基金”的方式，为罕见病群体建立专项基金，其建立和推行主要包括四项步骤。第一步，建立独立的法人机构，命名为“国家罕见病保障基金”。第二步，该法人机构与各省的医保签订合同，将当年医保收支结余余额的80%集中上缴，连续五年形成一个资金池。第三步，该机构注册资本金为10亿人民币，由财政部先行垫付。第四步，初始资金委托全国社会保障基金理事会进行投资，每年产生的利息中剔除3%行政运营成本，并假定在收益中的20%用于再充作基金的本金。目标是让基金的收益高于CPI和社会平均工资增长率，以保持购买力不降低。剩余的77%用于每年罕见病的用药保障，用于集体谈判和购买药品。

 “罕见病种子基金的本质在于，初始资本源自制度红利，指运用不同制度运行之间的差异性获益的行为和结果。该基金将代表政府践行、引领和多方支付，并成为引导和动员社会资源的平台和机制。” 郑秉文认为。

此外，郑秉文还向 21 世纪经济报道等记者表示，如果种子基金能付诸实施，可以为罕见病药品供给方提供一个非常好的预期，一旦建立针对罕见病的种子基金，各家罕见病药品供应商将立即涌入这个市场，从而增加了市场的供给方。随着供给方的增多，种子基金的谈判对手也会随之增加，这将显著提高达成交易的可能性。