21世纪经济报道记者季媛媛 上海报道  2月22日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布 《药审中心加快创新药上市申请审评工作程序（试行）》（征求意见稿）（以下简称《征求意见稿》），面向社会各界征求意见和建议。

《征求意见稿》明确，为鼓励研究和创制新药，满足临床用药需求，加快创新药品种审评审批速度，征求意见时限为自公示之日起两周。适用药品品种范围为纳入突破性治疗药物程序的创新药，并明确沟通交流时限为30日，品种审评时限同优先审评品种时限为130日。

对此，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林在接受21世纪经济报道记者采访时表示，总体而言，这一新政对创新药企业有较大的利好作用，因为它加快了创新药的审批流程，有望缩短创新药上市周期，对真正致力于创新的医药企业而言具有重要意义。但与此同时，越是在加速药品审评流程的同时，药监部门将对药物的质量要求也会愈发重视。

“如果在审药品不是真正的原创，则意味着创新审查整个过程的科学性要求会更高。所以，这次的《征求意见稿》利好于真正的突破性治疗药物。相反，对于非突破性治疗药物，特别是对于同质化的产品而言，将会面临一定的挑战。尤其是在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》后，提高创新药的质量，让真正在做创新药企业的创新产品用于肿瘤患者，淘汰许多同质化的产品，遴选出更多高质量的first-in-class药物已经成为行业发展趋势。”金春林说道。

换言之，当下CDE此举将有利于加强中国创新药企的研发实力，改变创新产品同质化现象，而后续，在加速创新药审批流程的同时，提升企业研发实力也将成为下一阶段国家药监部门聚焦的重点。

突破性治疗药物利好不断

根据此次公布的《征求意见稿》，本次新政核心内容在于其明确了药品品种范围、药品研发阶段、审核工作程序。具体而言：

药品品种范围主要适用于纳入突破性治疗药物程序的创新药。研发阶段主要适用于申请人在探索性临床试验完成后，已具备开展关键性临床试验条件至批准上市前。本程序无需申请人申请，纳入突破性治疗药物程序的创新药品种可自动按照本程序开展后续沟通交流及审评审批工作。

此外，在工作程序流程中，包括沟通交流、核查检验、受理及任务分配、专业审评、综合审评、审核签发和制件送局。其中，沟通交流是指企业按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》中I类会议提出的沟通交流申请，具体包括关键性临床试验相关沟通交流、上市许可申请前（pre-NDA）沟通交流。

实际上，近年来，随着我国相关政策的不断完善，我国新药上市速度明显加快，药品审评程序和审评时限发生了较大变化。特别是新冠肺炎疫情期间，审评审批加速程序成为药品、疫苗及医疗器械快速上市的助推器，在全力保障疫情防控的同时，亦推进了我国医药产业创新升级。

根据公开资料显示，受益于国内生物医药蓬勃发展的态势，新药临床试验申报数量急剧增加。2020年国家药品监督管理局评审中心（CDE）受理I类新药超过500个，其中，首次注册申报的有超过160个，远远超过过去三年。

另据21世纪新健康研究院统计，2021年国家药监局共批准76个新药（不包含新适应症、疫苗），远超2020年的48个。其中，由国家药监局批准上市的创新药有26款（不含疫苗和中药创新药），这一数量创近3年来新高。

2020年7月8日，国家药监局正式发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》，对突破性治疗药物工作程序的适用范围、申请、审核认定、公示纳入、终止程序等关键内容均作出了具体要求。

据NMPA公布的《2020年度药品审评报告》也显示，2020年药审中心收到147件突破性治疗药物申请，经综合评估、公示，已将24件突破性治疗药物申请（21个品种）纳入突破性治疗药物程序。而在2021年，根据NMPA官网查询到的纳入突破性治疗药物申请名单数量增至52件。

梳理药品不难发现，自该政策实施以来，目前已有90款创新药物被纳入突破性治疗品种名单，基本以耳熟能详的明星品种为主。例如，恒瑞的卡瑞利珠单抗、君实生物的特瑞普利单抗、药明巨诺的瑞基仑赛、复星凯特的阿基仑塞、荣昌生物的维迪西妥单抗等。另从疾病治疗领域上来看，突破性治疗药物覆盖肿瘤、抗病毒感染、神经精神、血液、皮肤、代谢、自身免疫等诸多领域。

针对此次《征求意见稿》，业内人士普遍分析认为，从品种范围和研发阶段的范围也可以看出，本次征求意见几乎是针对当前国内最富有竞争力的一类创新药物。工作程序中，I类会议沟通交流环节的内容在2020年12月11日公布的《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》中没有单独划出，在这次的征求意见中则得到了重点细化。

政策倒逼药企“真”创新

对于此次《征求意见稿》发布的最大意义，金春林对21世纪经济报道记者介绍，2015年，我国药监部门将历史积压的问题处理后，加快药企创新步伐，倒逼药企聚焦创新研发。但与此同时，在市场推动下，特别是资本大量涌入、人才不断回归的情况下，医药市场也出现投资过热的现象。当医药企业都以融资上市为终极目标，奔向热门靶点进行研究时，就背离了医药创新的本质。

“今后，这一情况也会受到抑制，就是总体来讲，缓解同质化产品扎堆的情况，避免对医疗资源的浪费，所以，今后可能会对内卷较为严重的重复性投资方向，特别是没有突破性进展的药企具有一定的冲击。”金春林说道。

某医药企业高管也认为，从整体上看，现阶段我国抗肿瘤药的研发情况存在以下突出问题：一是，尽管我国抗肿瘤药的自主研发能力显著增强，但大多数仍然是在借鉴国外的靶点和模式；二是，扎堆现象突出，如近几年大量涌现的抗PD-1免疫治疗产品等；三是，基础数据（如流行病学等）严重不足，基础研究有待提升；四是科学方法和工具的研究与应用有待增强，特别是模型模拟、创新方法的使用是我们的弱项。

“哪怕药品扎堆研发，也并没有影响国内创新药的获批进展。从这几年获批的药品数量不难发现，后续缓解同质化药品上市情况，释放更多的空间给真正做创新的产品和背后投入加大的医药企业而言更关键。”上述医药企业高管对21世纪经济报道记者说道，生物医药企业需要确定自己专攻的疾病领域，只有瞄准好方向，才能让资本发挥应有的价值，为国人生命健康谋福祉。

事实上，受益于政策扶持、环境向好的推动，创新药研发热度高涨，国内创新药也面临过度重复的问题。一些赛道日益拥挤，尤其是PD-(L)1，细胞疗法、双抗、ADC等赛道也充满了竞争者。中国目前的研发管线较为集中在少数靶点，以抗体药物偶联ADC为例，近一半是针对HER2。随着竞争愈演愈烈，一些企业甚至半途退出。

根据IQVIA数据，在中国，2020年肿瘤试验数量超700项，I期研究占据主体地位（44%），PD-(L)1、EGFR、HER-2仍是热门靶点，相较而言，欧美国家的肿瘤试验中，肿瘤治疗靶点的覆盖面更广。国内新兴生物医药公司是推动中国肿瘤药物临床试验发展的中坚力量。中国肿瘤试验侧重肺癌、结直肠癌、乳腺癌、胃癌、肝癌等中国高发癌种。 

换言之， 近年来，巨大的市场空间再加上政策扶持及资本推动，我国新药研发进步神速，一定程度上突破了国外医药巨头对技术和价格的封锁和垄断。但与此同时也出现了过热、伪创新，一哄而上、重复建设的问题。

金春林认为，在《征求意见稿》落地后，具有重新性投资的产品后续可能会难以审批出来，今后此类药物上市也会面临严格的审查机制，倒逼这类药物甚至是背后的研发企业退出市场。

“如果今年出现了一些审批不通过的药品，那么，会对2023年整个创新药企业的投资产生很大的影响。如此，也会对资本投资过热的现象加以降温。”金春林说，这也要求企业如果想要推动产品走向上市，必须要手握真正有突破性的产品，而不是单纯的同质化产品。其次，尽量打造first- in- class产品管线。从2017年至今，中国创新步伐较快，这也是中国真正进入创新布局的5年，但是，我们也需要进一步认识到，创新不是一蹴而就的，中国药企做创新产品需要扎扎实实。

眼下，在中国，大部分临床试验集中在各个领域的顶级研究中心，资源分布不均衡。对于新兴生物制药企业，由于加入研发赛道较晚，与这些顶级研究中心还没有建立长期的合作关系，在同跨国药企竞争有限临床资源时，往往不占有优势。与此同时，境外已上市药品正加速申报在中国注册的临床试验，这也将进一步挤占中国有限的临床资源。后续，谁能突出重围，谁又会被市场淘汰？值得关注！