21世纪经济报道记者朱萍北京报道 “‘试药人’不再是公众眼中的‘小白鼠’，而是助力新药研究的‘先行者’；与此同时，大众也应树立正确认知，即临床试验对人类有益，对惠者受益，参与者可敬。”在5月20日国际临床试验日，国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁对21世纪经济报道等媒体表示，希望推动全社会对临床试验的积极认同。
临床试验是一个评价某种药物或治疗方案的疗效和安全性的科学研究，其目的就是找到更好的药物和治疗方案。对于肿瘤患者，尤其是晚期已经经过多种方案治疗的肿瘤患者，以及一些没有标准治疗方案的罕见肿瘤患者而言，参加新方法的探索，可能会有新的获益。
与此同时，临床试验的受试者们对科学研究、医药创新发展等作出了巨大贡献。第十四届全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉指出，药品上市前的临床试验，是生物医药创新的关键环节，也是广大临床医学科学家开展科学研究的重要载体。全社会都要关心、重视药物的临床试验，吸引更多的临床医生投入药物临床试验，动员更多的医院把临床医疗与药物试验结合起来，把药物临床试验作为创新型医院建设的重要载体，作为培养临床医学科学家的重要平台，出更多的成果，出高质量的成果。
中国科学院院士、国家癌症中心主任、中国医学科学院肿瘤医院院长赫捷也以肿瘤领域临床研究举例称，过去十年间，中国医学科学院肿瘤医院作为组长单位牵头临床试验项目居全国第一，药物涉及类别从常见的化疗药、靶向药、抗体药物等，延伸至新兴的细胞治疗、溶瘤病毒、肿瘤疫苗等，在新入组的Ⅰ期试验中有超过60%的患者仍在组治疗，为晚期癌症患者带来了治疗获益，更为广大的患者带来了信心和希望。
“不是小白鼠”
长期以来很多人对参加药物临床试验有误解，尤其对参加药物临床试验的受试者们，如将受试者类比“小白鼠”，贴上这样污名化的标签。
“不正确的观念在影响着大家，‘小白鼠’这样带有鄙视性含义的词汇阻碍了大家去参加临床研究。我们每一个人都知道献血是光荣的，但是如果要参加临床试验，可能还要偷着摸着。”李宁指出了当下“试药人”的尴尬现状。
但实际上，临床试验有其规范性，“试药人”不是“小白鼠”。据了解，临床试验需按照我国药监部门颁布的《药物临床试验质量管理规范》的要求下进行的。根据该规范，临床试验中必须保证受试者的权益并保障其安全。新药要经国家药监局的审查批准，取得新药的临床试验批准文件之后，才有可能在药物临床试验机构中进行。
中国医学科学院肿瘤医院GCP中心质控秘书、研究药师孙超指出，每一个能够进入到人体临床试验阶段的治疗方式，都经过了前期的系列实验室研究。动物实验证明其是安全的，才可以申请在人体进行临床试验。而且，整个临床试验过程经过严密设计，并在国家各项相关法律法规的严格监管下进行实施，受试者的权益和安全是一切考虑的首要因素。
据介绍，在药物临床试验前期，研发的药物会先在动物身上进行试验，需要经过药物的发现合成、毒性试验、特殊毒性试验，再反复的动物试验，在动物身上的试验结果良好才会准备后续的临床试验。即药物在用于人体试验之前，其实已完成了长达数年的理论研究和动物实验，已验证该药物具有一定安全性。但是药物在动物身上的反应与人体呈现得出的反应会有所差距，所以，临床试验就是一项医学研究最后的试药阶段，目的是确定一种新药或一项治疗方法的疗效与安全性以及存在的副作用，是为帮助医生找到改善、控制、治疗疾病最佳方法所进行的研究性工作。在这项研究中，受试者的权益和安全永远摆在第一位。
国家卫生健康委员会科教司规划评估处处长刘桂生介绍，近年来国家卫健委通过建设临床研究的国家级质量评价和促进中心、建设国家医学研究登记备案信息系统、印发《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》等一系列举措为提高临床研究的质量，保护受试者权益，鼓励和促进原始创新等方面提供了长期、深远、底层的支撑作用，对发挥我国临床资源的优势，促进临床研究事业的发展提供有力保障。
与此同时，2021年正式施行《中华人民共和国民法典》第一千零八条也明确：为研制新药、医疗器械或者发展新的预防和治疗方法，需要进行临床试验的，应当依法经相关主管部门批准并经伦理委员会审查同意，向受试者或者受试者的监护人告知试验目的、用途和可能产生的风险等详细情况，并经其书面同意。进行临床试验的，不得向受试者收取试验费用。因此，受试者参加临床试验的筛选前，知情同意书是必须要签署的，是对受试者一种基本保障。研究医生需告知受试者本项临床试验的背景，可能分配的治疗用药、注意事项、大致流程、补贴、已知的不良反应、受试者可以随时退出试验的权利，并回答受试者的疑问。
“参与者”、“贡献者”
实际上，临床体验志愿者为人类健康发展做出了重要贡献，李宁认为，社会应给予他们的足够的尊重。
早在276年前，苏格兰海军军医詹姆斯·林德（James Lind ）借着对于坏血病的科学研究，开展了第一个现代意义上的临床对照试验，开启了现代临床试验的先河。詹姆斯·林德的坏血病试验之所以伟大，毕井泉指出，在于它是历史上第一次尝试用系统的对照试验方法检验“药物”的疗效，从而奠定了其在临床试验方法学发展史上的地位。
也正因为这一试验的意义非凡，2005年5月20日世界卫生组织在布鲁塞尔举行了第一个国际临床试验日，以纪念林德医生的创举，提醒人们重视临床试验。
毕井泉指出，这种以系统的科学方法来检验药物疗效的思想，带动了新的医学世界观和方法论的实践，促使医学科学家不断发展和完善临床试验方法学。一直到1948年，英国希尔医生开展第一个多中心随机双盲对照临床试验验证链霉素的疗效，标志着临床试验方法学的成熟。此后，基于有效性和安全性验证的随机双盲对照临床试验，在越来越多国家，正式成为评价新药能否上市的“金标准”。
“我们举办‘520国际临床试验日’活动的意义，不仅仅是纪念林德医生，更重要的是宣传现代医学科学知识，弘扬勇于探索的科学精神，推动我国临床医学研究的发展，促进生物医药产业的创新发展。” 毕井泉指出。
国家药品监督管理局药品注册管理司副司长李芳指出，我国新药研发事业迎来新的历史机遇，临床研究行业正全方位迈入新的历史发展阶段。药品监督管理部门始终以保护和促进公众健康为监管使命，加快推进药品监管科学行动和智慧监管行动，鼓励和引导在药物研发过程中将“以患者为中心”的理念整合贯穿始终，从患者需求出发，解决患者未满足的临床需求，为推动医药创新成果的高效转化、保护和促进公众健康贡献新的智慧和力量。
中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖也表示临床试验是生物医药创新的关键环节，是创新研究和创新药物惠及患者的桥梁，要通过不断提升转化医学能力，大力支持研究者发起的研究，着力实现医药创新成果转化，促进新药研发的源头创新，共谋临床研究高质量发展。
基于此，毕井泉表示，我们要感谢临床研究志愿者的参与。临床研究志愿者是药物安全性、有效性的亲历者，也是科学进步的贡献者，应该得到全社会的尊重。临床试验前，要确保志愿者知情同意；试验过程中，要符合伦理规范；试验结束后，对于分配在安慰剂组的患者，要及时进行研究药物的治疗。要把维护志愿者的权益放在最高地位，努力使临床试验志愿者从药物临床试验中获益。
“成功上市的药品，一个重要的标志是实现科技、人文与商业的全球化。这种成功的基础是全球的多中心临床试验，使创新药物得到各国监管机构的认同。我们要努力营造有利于创新的监管环境和市场环境，吸引各类初创企业和跨国企业来华开展创新药的临床试验，同时也要鼓励生物医药研发企业走出国门，到国外开展创新药物临床试验，申报药物上市，用我们的创新造福各国人民。”毕井泉指出，要大力倡导临床试验的国际化。
随着创新药物的快速发展，临床试验的复杂，复杂性也不断的增加，以患者为中心的理念被贯穿到临床试验的全过程，成为临床试验研究的方发展方向。以患者为中心的临床试验具有加速研究实施进程，提高成功率、降低成本、提升影响力的潜在的巨大价值。重视和倡导患者全程主动参与临床研究已经在业界形成共识。
值得注意的是，在临床研究实际开展中往往会陷入一个误区，即认为“可以等到了某个环节再启动某项工作”，或认为“不同的执行环节是互相区隔、独立的”。正是由于此类误区的存在，临床研究在执行过程中才会在“成本”“执行效率”“隐私保护”“数据安全”等多个维度走更多弯路、踩更多坑。
零氪科技相关负责人向21世纪经济报道记者表示，通过一体化的方式，打通真实世界研究中的医学、项目运营、数据管理和统计分析等多个环节，从撰写研究方案到临床试验总结报告，乃至再到文章发表，“一站式”地开展项目执行有望成为一条避免掉入此类误区陷阱的捷径。
如果以更高效、更高质量、更低成本地开展临床试验为目的，从项目执行环节角度看，医学、项目运营、数据管理和统计分析等多个环节应“打通”；然而，从临床研究分期的角度看，上市前临床研究和上市后临床研究在执行中应“区隔”。
将上市后临床研究作为独立的细分领域，与上市前临床研究进行差异化对待，有助于更好地开展临床试验。具体来说，上市后临床研究面临的难度和挑战可能会比上市前更为复杂，例如回顾性研究的数据质量问题、前瞻性研究的患者随访依从性问题、中心启动环节时各中心要求的客观差异等，在上市前临床研究中均较少涉及。
如在中心启动阶段，一些回顾性研究目前已有意识开始了解临床试验中心在上市前和上市后研究在启动上的不同要求和规则（如受试者知情同意豁免申请等的差异化情况），通过了解这些差异化要求，帮助提升中心筛选的成功率，以及中心启动的速度。
